Stanowisko i odpowiedź…

W dniu 07.05.2014r. Ministrowi Zdrowia panu Bartoszowi Arłukowiczowi przekazane zostało stanowisko Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich dotyczące leczenia choroby Niemanna-Picka. Oto jego treść:

Parlamentarny Zespół ds. Chorób Rzadkich na posiedzeniu w dniu 22 kwietnia 2014 roku zapoznał się ze stanowiskiem ekspertów oraz przedstawicieli środowisk pacjentów dotyczącym leczenia choroby Nicmana-Picka.

Zespół w dniu 22 kwietnia br. mając na uwadze zarówno aspekty merytoryczne jak również istotne potrzeby społeczne i zdrowotne postanowił przedstawić swoje stanowisko w sprawie objęcia leczeniem pacjentów z chorobą Nicmana-Picka typu C.

Mamy nadzieję, że będzie ono pomocne dla Ministra Zdrowia przy wydaniu ostatecznej decyzji administracyjnej w zakresie refundacji leczenia dla pacjentów dotkniętych tą chorobą.

Zważywszy, że:

1. Ministerstwo Zdrowia w 2012 roku nie wdrożyło programu lekowego dla dzieci z chorobą Niemanna Picka Typu C, przygotowanego w oparciu o pozytywną opinię Prezesa AOTM z marca 2011 roku.

Rzecznik Prasowy Ministra publicznie zapowiedział uruchomienie programu leczenia dla tych pacjentów najpóźniej jesienią 2011 roku. Jednak tak się nie stało. Minister Zdrowia, po wejściu w życie ustawy refundacyjnej, ponownie skierował sprawę do AOTM w 2013 roku. Prezes AOTM w tej samej sprawie Wydał negatywną rekomendację z powodu kosztów leczenia przekraczających wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia określonego w art. 12 pkt. 13 ustawy reñlndacyjnej. W rezultacie Minister Zdrowia Wydał negatywną decyzję refundacyjną.

2. Przeprowadzona przez Ministra Zdrowia ocena Wniosku refundacyjnego, w uzasadnieniu odmowy o refundacji leku miglustat, zupełnie pomija pozytywne rekomendacje wybitnych polskich specjalistów z zakresu neurologii, takich jak: prof. Barbara Steinborn, prof. Marek Kaciński czy prof. Janusz Wendor.

3. Literatura światowa w zakresie efektywności klinicznej czytelnie opowiada się za celowością zastosowania w/w leku w leczeniu choroby NPC, zwłaszcza w przypadku pacjentów z nieznacznym stopniem zaawansowania choroby. Zaznaczyć należy, ze brak jest alternatywnego dla leku miglustat leczenia specjalistycznego, a standardowe leczenie farmakologiczne polega tylko na opiece paliatywnej.

4. W grudniu 2013 roku opublikowane zostały najnowsze, poszerzone badania potwierdzające efektywność kliniczną terapii lekiem miglustat. Nigdzie w Unii Europejskiej nie kwestionuje się skuteczności w/w terapii. Programy lekowe w leczeniu choroby NPC funkcjonują obecnie w ponad 44 kraj ach świata, w tym w większości państw Unii Europejskiej.

5. Mając na uwadze potrzebę egalitarnego traktowania chorób rzadkich, w tym ultra – rzadkiej choroby Niemana-Picka oraz fakt, iż niezbędne jest (vide: Konkluzje z Debaty Publicznej Europlan 28/09/2013) zgoła odmienne finansowe podejście do zagadnień efektywności kosztowej, wskazane jest aby Minister Zdrowia przy wydaniu ostatecznej decyzji refundacyjnej odstąpił od uwzględniania kryterium wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia określonego w art. 12 pkt. 13 ustawy refundacyjnej.

6. Ze względu na niewielką liczbę pacjentów, wzrost wydatków płatnika na leczenie nielicznej grupy pacjentów dotkniętych chorobą Niemana-Picka nie będzie znaczący z punktu bezpieczeństwa budżetowego płatnika. Koszt terapii nie powinien stanowić podstawy do odmowy dla pozytywnej decyzji refundacyjnej.

7. W przypadku podejmowania decyzji refundacyjnej dotyczącej leczenia NPC Minister Zdrowia powinien kierować się przede wszystkim dobrem młodocianych Pacjentów, zwłaszcza ze względu na ultra-rzadki charakter choroby oraz istotność społeczną jej leczenia.

Zespół Parlamentarny ds. Chorób Rzadkich rekomenduje Ministrowi Zdrowia RP pilne wdrożenie programu lekowego terapii lekiem miglustat dla wyselekcjonowanej grupy najlepiej rokujących zatrzymanie postępu choroby pacjentów za choroba Nicmana-Pieka, co zapewni chorym zachowanie sprawności i godności w chorobie.

Wyjątkowo, na odpowiedź Ministra Zdrowia nie musieliśmy długo czekać. Może dlatego, że jest ona wyjątkowo krótka. Posłuchajcie sami (posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich z 27.05.2014r., referuje Łukasz Pera – Departament Polityki Lekowej i Farmacji MZ)*:

W związku z tym, że w dalszym ciągu nie widać żadnych oznak dobrej woli ze strony urzędników Ministerstwa Zdrowia, producent leku nie rozważa możliwości ponownego złożenia wniosku. Przychylamy się do opinii, że w tej sytuacji byłoby to bezcelowe.

*Nagranie pochodzi ze strony Sejmu RP.