Posiedzenie Komisji Zdrowia

Przedstawiciele Stowarzyszenia Chorych na Niemanna Picka i Choroby Pokrewne “Żyć Nadzieją” uczestniczyli dziś w posiedzeniu Sejmowej Komisji Zdrowia, w całości poświęconym chorobom rzadkim. Było nas w sumie 5 osób. Podobnie jak inni zaproszeni goście, mieliśmy prawo do zadania pytań oraz okazję do czynnego udziału w dyskusji parlamentarzystów z wiceministrem Igorem Radziewiczem Winnickim.

Przedmiotem posiedzenia było rozpatrzenie informacji na temat stanu opieki nad chorymi dotkniętymi „Chorobami Rzadkimi”. Ponieważ nie mieliśmy okazji zapoznania się z tymi informacjami wcześniej oraz ponieważ przede wszystkim interesowała nas sprawa refundacji leczenia miglustatem, sięgnęliśmy do ostatniej wypowiedzi pana wiceministra w tej sprawie.

Dokładnie 28 lutego, w dniu chorób rzadkich na łamach portalu ŚwiatLekarza.pl ukazał się artykuł – wywiad z wiceministrem Igorem Radziewiczem-Winnickim pod znaczącym tytułem “Nie zapomnimy o chorobach rzadkich”.

Pani Katarzyna Pinkosz zadała wiceministrowi między innymi następujące pytanie:

…dlaczego w Polsce nie leczy się np. choroby Niemanna-Picka, chociaż lek otrzymują chorzy w większości krajów UE?

W odpowiedzi czytamy:

Proszę dokładnie przeanalizować dostępne badania naukowe i oceny AOTM. Niestety rozwój medycyny i farmacji w zakresie leczenia chorób rzadkich nie pozwala osiągnąć takiego efektu terapeutycznego, jakiego byśmy oczekiwali. Największą przeszkodą na drodze do refundacji nie jest cena leku, lecz uzyskanie naukowych dowodów jego skuteczności terapeutycznej i długotrwałego pozytywnego wpływu na jakość życia pacjenta.

Za chwilę do tego wątku wrócimy.

Minister zdrowia nie wydaje decyzji o objęciu refundacją, gdy nie ma dowodów naukowych na działanie leku, albo gdy te dowody są słabe i dotyczą wybranych parametrów o drugorzędnym znaczeniu. W przypadku większości tych leków niestety udowodniono, że nie wpływają one pozytywnie na zmniejszenie niepełnosprawności, poprawę codziennego funkcjonowania pacjenta albo długość życia. (…) Niestety w przypadku części chorób rzadkich zdarza się, że mimo zarejestrowania danego leku we wskazaniu określonej choroby – co rodzi duże nadzieje na skuteczną terapię – badania potwierdzają jedynie jego umiarkowaną skuteczność, np.: lek nie przedłuża życia, nie wpływa na jego jakość, ale w pewnym stopniu ogranicza oczopląs*, czy poprawia perystaltykę przewodu pokarmowego.

Zacznijmy od drugiej części wypowiedzi. Pan wiceminister sugeruje najwyraźniej, że Zavesca ma wpływ jedynie na nieistotne parametry. Sprawdzamy zatem na jakiej podstawie lek ten w ogóle został zarejestrowany w Unii Europejskiej. W stosownym dokumencie opisującym jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na odstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie produktu Zavesca do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania leku, czytamy między innymi:

W chorobie Niemanna-Picka typu C lek Zavesca oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 31 pacjentów, spośród których 12 było w wieku poniżej 12 lat. W badaniu porównywano skutki dodania leku Zavesca do standardowego leczenia z samym standardowym leczeniem. Głównym kryterium oceny skuteczności była zmiana prędkości, z jaką po roku u pacjentów występowały horyzontalne sakadyczne ruchy gałki ocznej**, ale w badaniu analizowano także inne objawy neurologiczne, takie jak zdolność pacjenta do przełykania oraz sprawność intelektualną. Leczenie niektórych pacjentów trwało do 5,5 roku.

Oraz

W badaniu dotyczącym choroby Niemanna-Picka typu C poprawa ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących lek Zavesca była podobna jak u pacjentów, którzy tego leku nie przyjmowali. U pacjentów leczonych produktem Zavesca wystąpiły jednak oznaki poprawy w zdolności do przełykania oraz pod względem sprawności intelektualnej. Badanie wykazało, że u blisko trzech czwartych pacjentów lek Zavesca prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogarszania się objawów.

Zatem już w momencie rejestracji wiadomo było, że lek nie wpływa na zdolność do naturalnego poruszania się oczu. Za to wpływa korzystnie na sprawność intelektualną pacjentów. Nie rozumiemy dlaczego ta kwestia w ogóle została poruszona w artykule i była dotychczas podnoszona w oficjalnych pismach z ministerstwa.

A co pan wiceminister miał na myśli mówiąc o perystaltyce przewodu pokarmowego?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem leku Zavesca (obserwowane u więcej niż 1 na 10 pacjentów) to: utrata masy ciała, zmniejszony apetyt, drżenie (drgawki), biegunka, oddawanie wiatrów (gazów) oraz bóle brzucha (bóle żołądka). Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem leku Zavesca znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Najwyraźniej chodziło o działania niepożądane, opisane przy okazji rejestracji leku.

Wracamy zatem do dostępnych badań naukowych i opinii AOTM. W zasadzie przegląd dostępnych badań naukowych Rada Przejrzystości AOTM załatwiła niejako za nas, zatem możemy poprzestać na analizie jej stanowiska. Na stronie trzeciej czytamy między innymi:

U 80% chorych odnotowano stabilizację choroby. (…)
Dane z retrospektywnych badań obserwacyjnych (…) są w pełni zgodne z wynikami próby klinicznej OGT918-007. Wykazano, że więcej pacjentów pozostaje w stanie stabilnym po leczeniu miglustatem, lek zapewnia istotny klinicznie korzystny wpływ na neurologiczną progresję choroby u pacjentów z NP-C. U pacjentów pediatrycznych (Heron 2012) zaobserwowano, iż leczenie miglustatem może przyczynić się do poprawy lub stabilizacji objawów. Zauważono, że lepsze efekty terapeutyczne osiągali pacjenci, u których leczenie miglustatem rozpoczęto w krótkim czasie od pojawienia się pierwszych objawów neurologicznych choroby.

Zatem jak to możliwe, że AOTM negatywnie zaopiniował refundację leczenia miglustatem? Odpowiedź znajdujemy już na pierwszej stronie:

“Przy wysokiej cenie terapii efekty kliniczne miglustatu wydają się wątpliwe.”

Pomijając fakt, że nie rozumiemy jaki jest związek przyczynowo-skutkowy pomiędzy ceną leku a jego skutecznością, w świetle powyższego zapytaliśmy pana wiceministra, dlaczego Polska jest jedynym krajem europejskim, w którym producent ubiegał się o refundację (i to dwukrotnie), a leczenie miglustatem nadal nie jest w żaden sposób finansowane ze środków publicznych.

Pomimo zawiłej i długiej argumentacji, a raczej wywodu na temat tego, na jakiej podstawie minister zdrowia podejmuje swoje decyzje, odpowiedzi się nie doczekaliśmy.

* Oczopląs (łac. nystagmus) – są to mimowolne, rytmiczne oscylacje gałek ocznych wynikające z braku równowagi w napięciu mięśni ocznych. Może być następstwem uszkodzenia obwodowej lub ośrodkowej części przedsionka lub być przejawem tzw. oczopląsu ocznego.

** Ruchy sakadyczne – Są to naturalne mikroprzeskoki źrenicy, podczas których mózg rejestruje jeden po drugim wszystkie interesujące szczegóły zlokalizowanego przed nami obrazu. Mózg stosuje tzw. maskowanie sakadyczne, czyli ukrywa przed nami fakt, że jakikolwiek dodatkowy ruch oczu ma miejsce.

Będziemy się upierać, że oczopląs i sakadyczne ruchy gałki ocznej nie są tym samym zjawiskiem.