Kolejne pismo do Ministra Zdrowia

Prezes Stowarzyszenia Chorych na Niemanna-Picka i Choroby Pokrewne kika dni temu wysłał do ministra Bartosza Arłukowicza kolejne już pismo. Nie wiemy czy tym razem odniesie ono jakikolwiek skutek. Faktem jest, że Minosterstwo Zdrowia podtrzymując stronnicze, niekompletne, i pełne błędów merytorycznych stanowisko, opóźniając proces oceny programu lekowego i odmawiając od wielu tygodni możliwości spotkania i przedyskutowania argumentów merytorycznych, postępuje ze szkodą dla chorych oraz wbrew opinii Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego.

Środa, 08 Maj 2013 10:41

Sz.P. Bartosz Arłukowicz
Minister Zdrowia

Pragnę ustosunkować się do ostatnich pism, które jako stowarzyszenie chorych na Niemanna – Picka typ C (NPC) otrzymaliśmy w związku z zakończoną procedurą refundacyjną leku Zavesca (Miglustat) w leczeniu choroby NPC (pisma z dni 27.02, 07.03 i 18.04.2013r.). Z lektury wspomnianych pism nasuwa się jednoznaczna refleksja, że Ministerstwo Zdrowia nie miało zamiaru utworzyć programu lekowego z zastosowaniem leku Zavesca w leczeniu choroby NPC. Procedury, które są etapami powstawania programu były czynnościami, które należy przeprowadzić, jednak decyzja negatywna była z góry przesądzona.

Jak inaczej można sądzić, skoro w ostatnich pismach z Ministerstwa uzasadniających odmowę umieszczenia Zaveski na liście refundacyjnej, ani razu nie wspomina się o fakcie, że w 2011 r. prezes AOTM-u wydał pozytywną opinię w przedmiotowej sprawie, natomiast eksponuje się mocno, że Rada Konsultacyjna wydała negatywną opinię (stanowisko RK Nr 28/2011 z dn. 20.03.2011r.).
Taka argumentacja jest mijaniem się z prawdą.

Jeszcze bardziej bulwersującą sprawą jest fakt argumentacji Ministerstwa w uzasadnieniu odmowy, że nie zaakceptowano przedłożonej oferty cenowej Wnioskodawcy. Oznacza to, że Wnioskodawca nie zaproponował odpowiedniej ceny, która była by do zaakceptowania przez Ministerstwo.

Fakty Panie Ministrze są takie: na negocjacjach cenowych z Wnioskodawcą to Zespół Negocjacyjny zaproponował cenę Zaveski, która została przez Wnioskodawcę zaakceptowana!!! Ponadto jesteśmy w posiadaniu dowodów potwierdzających powyższy fakt. To, że później Komitet Ekonomiczny w skład którego wchodziły m.in. osoby negocjujące cenę nie zaakceptował swojej propozycji, to już inna sprawa i ewidentnie potwierdza niechęć do powstania programu lekowego dla dzieci z chorobą NPC. Świadczy to tylko o pewnych mechanizmach w podejmowaniu decyzji o umieszczeniu, bądź nie, danego leku na liście refundacyjnej, a procedury to tylko proforma.

Panie Ministrze, chciałbym tylko parę zdań skreślić w związku z brakiem rekomendacji objęcia refundacją przedmiotowego produktu leczniczego i jego uzasadnienia (Rekomendacja Nr 120/2012 r. z 26.11.2012r.). Żadne dziecko z naszego stowarzyszenia nie było objęte badaniami, które miałyby związek z podsumowaniem prac AOTM-u co do efektywności klinicznej Miglustatu. Więc skąd to stanowisko? Literatura światowa nie pozostawia złudzeń co do skuteczności leczenia chorych z NPC Miglustatem. Patrz opracowania takich specjalistów jak: profesorowie: M. Patterson, A. Rolfs , J. Wraith i inni.

W Polsce są cztery osoby, które otrzymują Zavescę i są konsultowane przez znakomitych specjalistów, którzy także potwierdzają efektywność leczenia Zavescą u tych dzieci i gdzie postępy choroby zostały zatrzymane. Przytoczyć tu trzeba opinie prof. Marka Kacińskiego z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Krakowie, prof. Juliusza Wendorffa ze Szpitala Centrum Matki Polki w Łodzi, czy stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych podpisane przez Panią prof. Barbarę Steinborn, które nie pozostawiają w tej materii żadnych złudzeń. Te opinie Ministerstwo zna, bo je otrzymywało w odpowiednim czasie. Jakich więc dowodów Ministerstwo jeszcze potrzebuje, aby taki program lekowy powstał? Odpowiedź brzmi: żadnych, bo tak naprawdę to nie chodzi tu o dowody, ale o pieniądze. Począwszy od złożenia pierwszego wniosku w 2011r., jak również w tym z 2012r., pojawiała się mniej lub bardziej zawaluowana kwestia dużych kosztów przy ewentualnym powstaniu takiego programu. Nie możemy jako rodzice przyjąć do wiadomości i zaakceptować stwierdzenia, że koszty leczenia są niewspółmiernie wysokie w stosunku do oczekiwanych efektów leczenia.

Panie Ministrze, Pan doskonale wie, że nie ma możliwości wykazania efektywności kosztowej w przypadku chorób rzadkich. Niedozwolone jest także stawianie czynnika ekonomicznego nad ratowanie życia ludzkiego. Pan również wie, że w przypadku chorób rzadkich nie ma możliwości prowadzenia badań klinicznych na większą skalę. Gdy po raz pierwszy złożony był wniosek przez Krajowego Konsultanta d.s. Neurologii w 2011r., po przejściu tzw. procedur i konsultacji społecznych, na stronie ministerialnej ukazał się projekt programu terapeutycznego dla dzieci z NPC z zastosowaniem Zaveski, a rzecznik Ministerstwa na antenie TVN obwieścił, że taki program powstanie jeszcze w październiku 2011r. Potem nastąpiła cisza, która trwa do dziś. Rozbudzono tym samym nadzieję na zmianę losu naszych cierpiących dzieci, a w efekcie okrutnie nas oszukano.

Zakończona niedawno realizacja wniosku złożonego tym razem przez producenta Miglustatu firmę Actelion, to kolejne rozczarowanie i dramat naszych dzieci i nas rodziców.

Pytam Pana Ministra w imieniu tych dzieci, dlaczego tak się dzieje, że odmawia się nam możliwości ich ratowania, do czego mamy niezbywalne prawo?
Dlaczego taki program nie powstał już we wspomnianym 2011r., gdy Krajowy Konsultant ds. Neurologii Dziecięcej wnioskował o wprowadzenie leczenia Zavescą u dzieci chorych na NPC na okres 2 lat, które następnie miałoby być monitorowane w celu sprawdzenia jego skuteczności? Taka sugestia jest także zawarta w rekomendacji Nr 20/2011 Prezesa AOTM z 29.03.2011r.
Panie Ministrze, pytań bardziej dramatycznych w tej godnej ubolewania sprawie można by zadać znacznie więcej.

Programy lekowe z zastosowaniem Zaveski w leczeniu choroby NPC są już w 44 krajach świata, w tym w wielu z Unii Europejskiej, ponieważ nie ma alternatywnych farmakologicznych metod leczenia tej choroby. Ponadto NPC jest to jedna z nielicznych już rzadkich chorób lizosomalnych, w przypadku której w Polsce pomimo rejestracji leku Zavesca nie zagwarantowano dostępności do leczenia dla pacjentów. Dostępne obecnie dla naszych podopiecznych leczenie objawowe i paliatywne w niczym nie wpływa na zmniejszenie postępu klinicznie istotnych objawów neurologicznych.

Mamy Ministerstwo Zdrowia, które nie robi nic w naszej sprawie, a czas jest nieubłagalnym wrogiem naszych dzieci. W naszym stowarzyszeniu jest 30 osób w wieku od 2 do 27 lat i w różnym stanie zaawansowania choroby. Każdego roku umiera nam 2-3 osoby.
Panie Ministrze, nie zgadzamy się na bezczynność Pańskiego resortu, nie spoczniemy w staraniach, które przyniosą ratunek naszym powolnie umierającym dzieciom. Będziemy walczyć i dochodzić naszych praw wszędzie, przed wszystkimi krajowymi i międzynarodowymi instytucjami. Mamy do tego konstytucyjne prawo.

Z poważaniem
Prezes Stowarzyszenia
Jerzy Szydłowski

Do wiadomości:

Igor Radziewicz-Winnicki – w-ce Minister Zdrowia
Artur Fałek – Departament Polityki Lekowej i Farmacji
Prof. dr hab. Sergiusz Jóżwiak – Krajowy Konsultant ds. Neurologii Dziecięcej
Prof. dr hab. Barbara Steinborn – Przewodnicząca Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej.
Prof. dr hab. Jolanta Sykut- Cegielska – Klinika Chorób Metabolicznych
Prof. dr hab. Mieczysław Walczak – Przewodniczący Zespołu ds. Spraw Ultrarzadkich
Dr hab. Irena Lipowicz – Rzecznik Praw Obywatelskich
Krystyna Barbara Kozłowska – Rzecznik Praw Pacjenta
Przewodniczący Sejmowej Komisji Zdrowia