Lek o wątpliwej skuteczności… bo za drogi?

W 2010 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) – powołana do tego instytucja Unii Europejskiej, ponownie ocenił miglustat w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu.

W pozwoleniu czytamy między innymi:

W badaniu dotyczącym choroby Niemanna-Picka typu C poprawa ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących preparat Zavesca była podobna jak u pacjentów go nieprzyjmujących. U pacjentów leczonych preparatem Zavesca wystąpiły jednak oznaki poprawy w zdolności do przełykania oraz pod względem sprawności intelektualnej. Badanie wykazało, że u blisko trzech czwartych pacjentów preparat Zavesca prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogarszania się objawów.

oraz

CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Zavesca przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu do obrotu.

Źródło: European public assessment report (EPAR) for Zavesca

Od czasu zatwierdzenia Zaveski 21 krajów Unii Europejskiej zdecydowało o jej pełnej lub częściowej refundacji, w tym między innymi Grecja, Hiszpania, Czechy, Słowacja i Węgry.

Tymczasem w Polsce, w Agencji Oceny Technologii Medycznych (podległej Ministrowi Zdrowia) ten sam lek oceniła Rada Przejrzystości i doszła do następujących wniosków:

Rada uważa za niezasadne finansowanie produktu leczniczego Zavesca (miglustat) we wskazaniu: leczenie postępujących objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych oraz u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C.

Uzasadnienie?

Przy wysokiej cenie terapii efekty kliniczne miglustatu wydają się wątpliwe.

Źródło: Stanowisko Rady Przejrzystości nr 130/2012

Na szczęście Minister Zdrowia może, ale nie musi brać pod uwagę opinii Rady, tym bardziej, że w tym samym stanowisku czytamy:

Alternatywne technologie medyczne

Brak alternatywnych technologii medycznych. Eksperci i autorzy rekomendacji zgodnie wskazują, że obecnie stosuje się jedynie leczenie objawowe i paliatywne.

Skuteczność praktyczna

Dane z retrospektywnych badań obserwacyjnych (Survey I, Survey II) są w pełni zgodne z wynikami próby klinicznej OGT918-007. Wykazano, że więcej pacjentów pozostaje w stanie stabilnym po leczeniu miglustatem, lek zapewnia istotny klinicznie korzystny wpływ na neurologiczną progresję choroby u pacjentów z NP-C. U pacjentów pediatrycznych (Heron 2012) zaobserwowano, iż leczenie miglustatem może przyczynić się do poprawy lub stabilizacji objawów. Zauważono, że lepsze efekty terapeutyczne osiągali pacjenci, u których leczenie miglustatem rozpoczęto w krótkim czasie od pojawienia się pierwszych objawów neurologicznych choroby.

Panie Ministrze, czas płynie nieubłaganie, a my wciąż czekamy na Pańską decyzję!